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上證報中國證券網訊 在美國新藥獲批上市歷史上，2023年是收獲頗豐的一年。
2023年，美國食品藥品監督管理局（FDA）旗下的藥物評價與研究中心（CDER）批準了55款新藥，處于10年來較高水平。而生物制品評價與研究中心（CBER）也在陸續更新其2023年批準的生物制品許可申請名單，已有17款獲批（截至發稿CBER更新到了2023年12月21日的數據）。
2023年在美獲批的新藥中，罕見病、癌癥用藥占據半壁江山，基因療法的迅速發展也成為一大看點。
2023年FDA批了哪些新藥？
今年CDER批準的新藥數量創了2018年以來的新高，同類首創藥物、突破性療法所占比例也較高。
當地時間1月8日，CDER發布了《2023年新藥治療審批報告》。報告顯示，今年CDER批準的新藥數量超過過去10年的平均值，創2018年以來獲批新藥數量的新高。從2014年到2023年，CDER平均每年批準約46款新藥，低于2023年獲批的新藥數量。
過去一年，在FDA獲批的藥物創新性較強。CDER將2023年批準的55種新藥中的20種確定為同類首創藥物（First-in-Class Drugs），占到總數的36%，相比于現有療法，這些藥物有著全新的作用機制。
不僅如此，CDER還在2023年將55種新藥中的9種（16%）指定為突破性療法。享有突破性療法稱號的藥品具備快速通道項目的特質，并在藥物開發過程中能夠得到FDA加強版的指導，高管也會參與其中。
2023年，CDER還批準了5種生物仿制藥，其中3款生物仿制藥的參考產品之前還不曾有過相應的生物仿制藥。迄今為止，CDER已批準了14種參考產品的45種生物仿制藥。
總體來講，2023年CDER批準的55種新藥涉及的疾病包含：傳染病，包含新冠肺炎；神經系統疾病，如阿爾茨海默病；阿片類藥物的使用、誤用和濫用；心臟、血液、腎臟和內分泌疾病，包括兒童2型糖尿病、貧血、慢性體重管理；癌癥；女性健康問題，如產后抑郁癥、更年期潮熱、非處方口服避孕藥等。
2023年FDA批準的新藥中 有何亮點？
罕見病、癌癥用藥數量占2023年FDA批準藥物中的多數，又有一部分未被滿足的需求能被藥物所覆蓋。
罕見病藥物數量占獲批藥物總量的半壁江山。報告顯示，2023年55款新藥中的28個都是“孤兒藥”（罕見病用藥），占到總量的51%。在美國，有數量不超過20萬的罕見病患者。罕見病患者急需新療法，因為這類患者現存的治療選項很少或根本沒有。
2023年，CDER還批準了許多治療罕見癌癥或腫瘤的療法，其中包含一款中國企業君實生物開發的治療鼻咽癌的創新藥。
這款藥由國產創新藥“四小龍”之一的君實生物研發。2023年10月底，該公司宣布，由公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗（美國商品名：LOQTORZI?）的生物制品許可申請（BLA）獲得FDA批準，特瑞普利單抗由此成為FDA批準上市的首個中國自主研發和生產的創新生物藥。
從2023年的生物制品許可申請名單中，也可看出近兩年基因療法蓬勃發展的態勢。CBER官網顯示，2023年CBER共批準了5款基因療法，2022年該部門批準了4款基因療法。2023年批準的這5款療法用于醫治血液病、杜氏肌營養不良癥等疾病。
這5款中便包括基于CRISPR基因編輯技術開發的Casgevy療法。曾從事微生物CRISPR基因編輯工具研發工作的上海交通大學副教授童垚俊接受記者采訪時表示，Casgevy療法獲批釋放了很明確的積極信號，定制化個性化基因編輯治療疾病時代即將拉開序幕。這也給從基礎科研到臨床到產業界從業人員帶來了強烈的信心和動力。
基因療法發展迅速
無論在全球還是國內，基因療法都具有很大的發展潛力。浙江大學藥物生物技術研究所所長、濟民醫療獨董李永泉向記者表示，全球醫藥產業發展趨勢基本一致，國內對新技術較為謹慎，但基因療法、干細胞、合成生物學已成為我國蓬勃發展的生物醫藥新方向。
李永泉介紹，海南博鰲已成為基因治療、干細胞等技術試點地區。當地政府官網顯示，海南自由貿易港博鰲樂城國際醫療旅游先行區醫療機構可以在先行區進行干細胞、免疫細胞治療、單抗藥物、組織工程等新技術研究和轉化應用。李永泉表示，濟民醫療旗下的海南濟民博鰲國際醫院便是這些醫療機構之一。
童垚俊表示，基因編輯藥物和細胞基因治療利用基因編輯技術來修復、替換或改變人體基因，為治療罕見遺傳病、癌癥和其他難治性疾病提供了新的方案。特別是CRISPR-Cas基因編輯技術的迅速發展和進步完善，使得基因編輯藥物和細胞基因治療也迎來了黃金發展期。此外，這些技術還可以用于改善農業、生物技術和其他諸多領域。
“我對基因編輯技術的前景充滿信心。”童垚俊說。
但他也提醒，基因編輯技術還有很多挑戰亟待解決。基因編輯技術的安全性和長期影響還存在一些未知因素，需要更多的研究和臨床實驗；涉及對人類基因的編輯引發了對倫理和道德問題的思考，包括基因編輯的限制、道德準則和社會接受度等；這些治療方法的成本仍然較高，這可能限制其廣泛應用，尤其是在發展中國家。（霍星羽）
